((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Réécriture du paragraphe 1, ajout des fluctuations du cours de l'action et des prévisions des analystes)
Le médicament d'Entrada Therapeutics
TRDA.O destiné aux enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne a largement déçu les attentes des analystes lors d'un essai clinique de phase précoce à intermédiaire, entraînant une chute de plus de 50 % de son cours en pré-ouverture jeudi.
* La société a testé le médicament, ENTR-601-44, chez des patients ambulatoires âgés de 6 à 17 ans atteints d'une forme de Duchenne causée par une mutation génétique pouvant être traitée par le saut de l'exon 44.
* La société basée à Boston a indiqué que les patients traités présentaient une augmentation de la dystrophine, une protéine musculaire essentielle absente chez les personnes atteintes de la maladie de Duchenne, de 2,36 points de pourcentage par rapport à un niveau de référence de 4 %.
* Dans une note adressée à ses clients en avril, l'analyste de William Blair, Myles Minter, s'attendait à une augmentation de la dystrophine, ajustée par rapport au placebo, d'au moins 10 % comme scénario de base pour le médicament, tandis que la modélisation interne de la société estimait ce chiffre à environ 11 %.
* Ces données font également pâle figure face au del-zota, le médicament concurrent d'Avidity Biosciences visant le saut de l'exon 44, qui a rapporté des augmentations de la dystrophine ajustées par rapport au placebo d'environ 25 % lors de son essai de phase précoce à intermédiaire – un seuil que les analystes d'Oppenheimer avaient fixé comme “critère de réussite” pour Entrada.
* Myles Minter avait cité l'administration dans le tissu musculaire comme le “principal risque” pour le médicament avant la publication des résultats, Entrada ayant par la suite indiqué qu'une quantité moindre du médicament atteignait la circulation sanguine chez les enfants que prévu par rapport aux adultes.
* La myopathie de Duchenne est une maladie héréditaire qui touche principalement les garçons et entraîne un affaiblissement progressif des muscles au fil du temps.
* Les patients traités ont également montré une amélioration statistiquement significative de la vitesse à laquelle ils pouvaient se lever du sol pour se mettre debout, un test de force musculaire largement utilisé par les médecins pour suivre la progression de la maladie et prédire quand un patient pourrait perdre la capacité de marcher.
* Entrada a déclaré avoir commencé à administrer à un deuxième groupe de patients une dose deux fois plus élevée que la dose initiale, et les résultats sont attendus d'ici la fin de l'année 2026.
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